近日，武汉禾元生物科技股份有限公司（以下简称“禾元生物”）研发的奥福民®重组人白蛋白（水稻）注射液临床研究数据在国际消化与肝病学领域顶级期刊《Gut》（影响因子25.8）正式发表。这项研究成果为失代偿期肝硬化患者的治疗提供了新的选择，标志着我国在重组蛋白药物研发领域取得重要突破。

临床数据验证安全性与疗效

研究论文《Rice-derived recombinant human serum albumin as an alternative to human plasma for patients with decompensated liver cirrhosis》显示，重组人白蛋白在Ⅱ期临床试验中表现出良好的疗效和安全性。该试验为多中心、随机双盲、阳性对照研究，按照中国CDE和美国FDA共同认可的方案开展，共纳入220例肝硬化腹水患者，其中175例接受重组人白蛋白（水稻）注射液治疗。

结果显示，重组人白蛋白能显著提升患者白蛋白水平：治疗14天后，达到35g/L目标值的患者比例非劣效于人血白蛋白组。安全性方面，未发生药物相关严重不良反应，且未检测到具有临床意义的抗药抗体（ADA）或宿主蛋白抗体，免疫原性风险低。

创新研发突破临床需求瓶颈

白蛋白是肝硬化、烧伤、休克等疾病的重要治疗药物，全球年需求量巨大。传统人血白蛋白依赖血浆提取，禾元生物利用自主知识产权的“水稻胚乳细胞生物反应器”技术平台，实现了重组人白蛋白的高效表达与纯化。该技术曾获2013年国家技术发明二等奖，并拥有22项境内及62项境外发明专利。

目前，该药物针对肝硬化低白蛋白血症的Ⅲ期临床试验已完成，主要和次要终点均达成，上市许可申请（NDA）已于2024年9月获国家药监局受理，并被纳入优先审评审批程序，预计将于近期获批。

该研究的首席专家指出：“重组人白蛋白为资源匮乏地区提供了更可及的替代方案。”此外， ANSWER研究（一项由意大利 33 家医院参与的多中心、随机、平行、非盲、实况的研究）也显示：失代偿期肝硬化患者长期联合应用白蛋白18个月可延长的总体生存期。随着重组人白蛋白临床数据的公开发表、获批进程以及产业化基地建设的推进，禾元生物有望为更多肝硬化患者的“再代偿”困境带来转机。